• Prawa konsumenta
  • Prawa pacjenta
  • Prawo rodzinne
  • Prawo cywilne
  • Prawo karne
  • Prawo administracyjne
Wiadomości Prawne
Wiadomości Prawne
  • Prawa konsumenta
  • Prawa pacjenta
  • Prawo rodzinne
  • Prawo cywilne
  • Prawo karne
  • Prawo administracyjne
Od stycznia 2021 roku przedłużona refundacja leku na rdzeniowy zanik mięśni. Lekarze czekają już tylko na badania przesiewowe noworodków
Home
Prawa pacjenta

Od stycznia 2021 roku przedłużona refundacja leku na rdzeniowy zanik mięśni. Lekarze czekają już tylko na badania przesiewowe noworodków

27 grudnia, 2020 redakcja Prawa pacjenta 0 comments

W Polsce jest około 1 tys. pacjentów z SMA, czyli rdzeniowym zanikiem mięśni – ciężką i rzadką chorobą genetyczną. W ponad 90 proc. przypadków objawy choroby pojawiają się już w okresie niemowlęcym. Dzieci, u których zanik mięśni został wcześnie zdiagnozowany, mogą zostać poddane błyskawicznemu leczeniu i rozwijać się podobnie jak ich zdrowi rówieśnicy. Dlatego też od 2021 roku mają ruszyć badania przesiewowe, które pozwolą szybko diagnozować i włączać do leczenia noworodki. Polska już w tej chwili jest w Europie liderem pod względem leczenia tej choroby. Na około tysiąc pacjentów 660 jest w programie lekowym i odczuwa znaczną poprawę jakości życia. Właśnie przedłużono także refundację leku nusinersen, który nie tylko zatrzymuje postęp choroby, ale też przywraca funkcje ruchowe chorych.

– Rdzeniowy zanik mięśni jest chorobą nieuchronnie postępującą. Bez leczenia zawsze prowadzi do postępującego osłabienia mięśni i ich zaniku. Im wcześniejszy początek choroby, tym pogorszenie jest szybsze i tym gwałtowniej postępuje – podkreśla w rozmowie z agencją informacyjną Newseria Biznes prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka”.

SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni, to ciężka i rzadka choroba o podłożu genetycznym. Wywołuje ją mutacja w genie SMN1, która sprawia, że organizm nie wytwarza wystarczających ilości białka warunkującego przeżycie neuronów ruchowych. Kiedy jest go zbyt mało, dochodzi do obumierania tych neuronów i postępującego osłabienia mięśni, szczególnie tych odpowiadających za poruszanie się, oddychanie i przełykanie.

Szacuje się, że na SMA cierpi w Polsce około 1 tys. osób. W ostatnich latach ich życie diametralnie się poprawiło dzięki pojawieniu się w 2016 roku pierwszej na świecie skutecznej terapii farmakologicznej – nusinersenu. Od ubiegłego roku mają do niej dostęp wszyscy chorzy w Polsce. Obecnie leczonych nusinersenem jest ok. 660 pacjentów, a kolejnych kilkudziesięciu zostało zakwalifikowanych do programu lekowego. Tempo wdrażania tej terapii jest tak szybkie, że Polska staje się europejskim liderem w leczeniu SMA – jest jedynym krajem, który włączył do leczenia nusinersenem tak dużą liczbę chorych w tak krótkim czasie.

– Zdecydowaliśmy się na leczenie całej populacji. Dane napływające z realnej praktyki klinicznej wskazują, że mieliśmy rację. Wszyscy pacjenci korzystający z tego leczenia, niezależnie od typu SMA, odnoszą korzyści, a leczenie jest bezpieczne. Dotychczas żaden pacjent nie wypadł z programu lekowego np. ze względu na działania niepożądane, bezpieczeństwo leczenia czy kwestionowaną skuteczność – mówi prof. dr. hab. n. med. Marcin Czech, kierownik Zakładu Farmakoekonomiki Instytutu Matki i Dziecka, były wiceminister zdrowia. – Nasza decyzja była dość odważna w Europie, a szczególnie w naszym regionie, ale mamy dowody na to, że był to olbrzymi sukces dla polskiej medycyny, systemu ochrony zdrowia, a przede wszystkim – dla pacjentów.

Przed opracowaniem nusinersenu nie istniała żadna metoda przyczynowego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Po postawieniu diagnozy lekarze mogli tylko zalecać chorym leczenie objawowe, które sprowadzało się do łagodzenia powikłań i poprawy komfortu życia. Wprowadzenie nowej terapii okazało się przełomem. Właśnie przedłużono program refundacji leku na kolejne dwa lata.

– Przedłużenie decyzji refundacyjnej leku nusinersen w ramach programu lekowego NFZ na kolejne dwa lata jest bardzo dobrą wiadomością dla wszystkich chorych na SMA. Od 2019 roku mamy możliwość w Polsce obserwować dużą skuteczność leku, leczenie jest dobrze tolerowane. Objęto już nim ok. 70 proc. populacji chorych na SMA w naszym kraju, co jest dowodem dużego zaangażowania i źródłem satysfakcji lekarzy z 29 ośrodków realizujących program. Również doświadczenia mojego zespołu, leczącego obecnie ponad 60 osób z SMA, są bardzo dobre – dzięki farmakoterapii jesteśmy w stanie nie tylko zatrzymać postęp tej groźnej choroby, ale także przywracać ludziom już utracone funkcje ruchowe – podkreśla prof. dr hab. med. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii WUM.

Program leczenia SMA realizuje 29 krajowych ośrodków neurologicznych, a do terapii na bieżąco są kwalifikowani kolejni pacjenci. Co istotne, są to głównie osoby dorosłe, ponieważ włączanie do leczenia noworodków, u których rozpoznano SMA, odbywa się na bieżąco. Najmłodsze niemowlę z Wrocławia zostało objęte leczeniem zaledwie 20 godzin po urodzeniu.

Lekarze podkreślają, że efekty tej terapii wśród polskich pacjentów są bardzo dobre. Nawet chorzy z ciężkim przebiegiem SMA odzyskują część utraconych funkcji ruchowych i większą samodzielność w codziennym życiu. Z kolei niemowlęta z najcięższą postacią choroby otrzymały szansę na znacznie dłuższe życie.

– Leczenie pokazuje, jak bardzo zmienia się życie chorych na rdzeniowy zanik mięśni. Jedna z osób chorych mówiła nam, że teraz może samodzielnie pogryźć marchewkę, orzecha, czego wcześniej nie mogła robić. Są chorzy, którzy mogą teraz zostać sami w domu, sami obrócić się w łóżku. Ich rodzice, którzy przez 20 lat nie przespali ani jednej nocy, mogą teraz spokojnie spać – podkreśla Dorota Raczek.

– Badania są jednoznaczne: im szybciej włączone leczenie, tym jego efekt jest bardziej spektakularny. Najlepsze obserwowane są u dzieci, które są włączone do leczenia jeszcze przedobjawowo – dodaje prof. dr hab. n. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, przewodnicząca Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych, kierownik Kliniki Neurologii Rozwojowej Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.

W ponad 90 proc. przypadków objawy choroby pojawiają się już w okresie niemowlęcym. W Polsce co roku rodzi się ok. 50. dzieci, u których na jakimś etapie rozwinie się SMA. Chorobę tę wywołuje mutacja genetyczna, którą w Polsce ma średnio jedna na 35 osób. Jeżeli oboje z rodziców są nosicielami tej wady genetycznej, istnieje bardzo duże prawdopodobieństwo, że ich dziecko zachoruje. Bez leczenia dzieci chorujące na SMA stopniowo tracą siłę, mobilność, zwykle też możliwość samodzielnego oddychania i umiejętność przełykania. Nieleczony rdzeniowy zanik mięśni jest najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia.

– W tej chwili naszym głównym celem jest wprowadzenie w Polsce badań przesiewowych noworodków pod kątem rdzeniowego zaniku mięśni. Mamy już informację, że dokumenty trafiły do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, która przygotowuje rekomendację dla ministra zdrowia. Liczymy, że wczesną wiosną uda się wprowadzić pilotaż, najpierw w dwóch województwach: mazowieckim i łódzkim, a potem w kolejnych. Mamy nadzieję, że do końca 2022 roku badania przesiewowe obejmą już wszystkie niemowlęta, które rodzą się w Polsce – podkreśla Dorota Raczek.

To istotne o tyle, że czas ma ogromne znaczenie w leczeniu tej choroby. Potwierdzają to też wyniki opublikowanego niedawno badania klinicznego NURTURE. Wykazało ono, że wczesne przedobjawowe rozpoczęcie terapii stwarza szansę, że dziecko będzie rozwijać się prawie tak jak jego zdrowi rówieśnicy. W grupie 25 dzieci z genetycznie potwierdzonym SMA poddanych leczeniu w pierwszych sześciu tygodniach życia, jeszcze przed wystąpieniem objawów, po blisko pięcioletniej terapii 100 proc. z nich pozostaje przy życiu, a 88 proc. samodzielnie chodzi.

– Mam nadzieję, że badania przesiewowe, które będą wprowadzone być może już od przyszłego roku, spowodują, że wyeliminujemy problem rdzeniowego zaniku mięśni jako choroby tak ciężko upośledzającej pacjenta, ale i funkcjonowanie całej jego rodziny – mówi prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska.

Źródło: NEWSERIA

  • Tags
  • badania przesiewowe noworodków
  • leczenie nusinersenem
  • nusinersen
  • prawa pacjenta
  • Program leczenia SMA
  • rdzeniowy zanikiem mięśni
  • refundacja leku na rdzeniowy zanik mięśni
  • refundacja leku nusinersen
  • refundacja nusinersenu
  • SMA
Facebook Twitter Google+ LinkedIn Pinterest
Next article Dwie trzecie właścicieli spółek komandytowych rozważa zmianę formy działalności. To efekt wprowadzanego w przyszłym roku opodatkowania CIT
Previous article W styczniu ma ruszyć druga tarcza finansowa. PFR skontroluje firmy, które uzyskały pomoc w pierwszej transzy

redakcja

Related Posts

Niewykluczony powrót do części obostrzeń. Wzrost liczby zakażeń może opóźnić wprowadzanie planu odbudowy zdrowia Polaków AKTUALNOŚĆI
22 lutego, 2021

Niewykluczony powrót do części obostrzeń. Wzrost liczby zakażeń może opóźnić wprowadzanie planu odbudowy zdrowia Polaków

Narodowy Program Zdrowia wymaga uzupełnienia o zagrożenia środowiskowe. Tylko w wyniku zanieczyszczenia powietrza co roku przedwcześnie umiera 50 tys. osób Prawa pacjenta
18 lutego, 2021

Narodowy Program Zdrowia wymaga uzupełnienia o zagrożenia środowiskowe. Tylko w wyniku zanieczyszczenia powietrza co roku przedwcześnie umiera 50 tys. osób

Polska służba zdrowia coraz szybciej odchodzi od papierowej dokumentacji. Obowiązkowe e-skierowania są kolejnym krokiem w tym kierunku Prawa pacjenta
8 stycznia, 2021

Polska służba zdrowia coraz szybciej odchodzi od papierowej dokumentacji. Obowiązkowe e-skierowania są kolejnym krokiem w tym kierunku

Leave a Reply Cancel reply

Gorące tematy
Nowe przepisy o ochronie danych osobowych będą napędzać sektor ubezpieczeniowy. Liczba cyberpolis może się potroić w najbliższych latach

Nowe przepisy o ochronie danych osobowych będą napędzać sektor ubezpieczeniowy. Liczba cyberpolis może się potroić w najbliższych latach

Nowe prawo budowlane wchodzi w życie 19 września. Uprości przygotowania do budowy domu i przyspieszy inwestycję

Nowe prawo budowlane wchodzi w życie 19 września. Uprości przygotowania do budowy domu i przyspieszy inwestycję

Prawie 70 proc. Polaków niezadowolonych z opieki zdrowotnej. Dużo skarg pacjentów dotyczy SOR-ów

Prawie 70 proc. Polaków niezadowolonych z opieki zdrowotnej. Dużo skarg pacjentów dotyczy SOR-ów

Ułatwienia dla lekarzy - upoważnienie asystenta medycznego do wystawiania e-zwolnień 

Ułatwienia dla lekarzy - upoważnienie asystenta medycznego do wystawiania e-zwolnień 

UOKiK: Media Expert jeszcze raz zapłaci za oceny - decyzja UOKiK

UOKiK: Media Expert jeszcze raz zapłaci za oceny - decyzja UOKiK

Polecamy
Lut 24th 7:59 AM
AKTUALNOŚĆI

Sprawy frankowe zalegają w sądach. Planowana na marzec uchwała Sądu Najwyższego ma ujednolicić orzecznictwo i przyspieszyć postępowania

Lut 24th 7:54 AM
Prawa konsumenta

Pandemia i nowe przepisy spowodowały dynamiczny wzrost liczby upadłości konsumenckich

Lut 23rd 1:56 PM
Prawo

Jak bardzo polską walutę mogą osłabić decyzje Sądu Najwyższego dotyczące frankowiczów

Lut 22nd 11:38 PM
Prawo

Edukacja w czasach COVID-19: Nauczyciel nie może nagrywać lekcji online, jeżeli nie posiada zgody rodziców

Lut 22nd 8:22 AM
AKTUALNOŚĆI

Niewykluczony powrót do części obostrzeń. Wzrost liczby zakażeń może opóźnić wprowadzanie planu odbudowy zdrowia Polaków

Lut 18th 4:41 PM
Prawo rodzinne

Alimenciarze mają prawie 13 mld długu. Rekordzista ze Śląska zalega blisko 800 tys.

Lut 18th 10:38 AM
AKTUALNOŚĆI

Ponad jedna trzecia Polaków nie ufa ubezpieczycielom. Najgorzej jest w kwestii ochrony zdrowia i życia

Lut 18th 7:24 AM
Prawo podatkowe

Ważny wyrok dla firm: NSA stanął po stronie podatników. Fiskus nie może blokować inicjatywy dowodowej

Lut 18th 7:17 AM
AKTUALNOŚĆI

Badanie opinii: Blisko 70% Polaków nie chce nałożenia nowego podatku na media

Lut 18th 7:13 AM
Prawa pacjenta

Narodowy Program Zdrowia wymaga uzupełnienia o zagrożenia środowiskowe. Tylko w wyniku zanieczyszczenia powietrza co roku przedwcześnie umiera 50 tys. osób

Lut 18th 7:09 AM
AKTUALNOŚĆI

Udział kobiet w polityce i biznesie rośnie, ale nieznacznie. Problemem brak odpowiedniej polityki rodzinnej oraz nadal duża luka płacowa

Lut 14th 11:57 PM
Prawo gospodarcze

Reforma Kodeksu spółek handlowych jeszcze w tym kwartale może trafić do Sejmu. To największy od 20 lat projekt zmian w prawie gospodarczym

Lut 14th 9:45 PM
Prawo

Sąd Najwyższy zdopingował banki do pracy nad ugodami. Szturm z nową falą pozwów wisi w powietrzu

Lut 9th 11:22 AM
Prawo cywilne

Pozwy przedsiębiorców przeciw Skarbowi Państwa mogą trafiać do sądowych zamrażarek. Sądy będą wolały zaczekać na rozstrzygnięcie Trybunału Konstytucyjnego

Lut 4th 11:58 AM
Prawo podatkowe

Zmiany w uldze abolicyjnej wprowadzają limit odliczenia do 1360 zł. Część osób pracujących za granicą zapłaci w efekcie podwójny podatek

  • Strona Główna
  • Kontakt
  • Back to top
© BezMapy.pl Wszelkie prawa zastrzeżone.
Wykonanie: Podróże z Odyseuszami